人类遗传资源管理工作不断完善 助推新药临床试验GCP建设

“我国的人类遗传资源管理工作从零开始，不断发展完善，逐步达到规范管理与促进合作的管理目标，对我国新药临床试验尤其是研究者发起的药物临床研究中心GCP(药物临床试验质量管理规范)建设起到很大的促进作用，而这些与人类资源管理的相关行政审批工作是分不开的。”近日，第三届中国人类遗传资源管理专家组成员、上海医药临床研究中心主任甘荣兴告诉科技日报记者。

我国系统全面的人类遗传资源管理始于1998年。这一年，第一个人类遗传资源管理的法规文件《人类遗传资源管理暂行办法》出台，对管理体制、国际合作和出境活动的审批程序做出了规定。甘荣兴认为，这填补了我国人类遗传资源管理的空白。

“此前，申办方发起的新药临床试验由国家药品监督管理部门来监管，主要监管内容是新药的安全性和有效性，对新药临床试验过程中涉及对受试者采样保护、人类遗传资源合理使用等方面的关注比较少。研究者发起的药物临床研究没有国家相关部门来监管，对药物临床研究过程中涉及对受试者采样保护、人类遗传资源合理使用、完整的受试者知情同意、规范的伦理审批、知识产权分享和相关管理制度等方面的关注极少。”甘荣兴说，人类遗传资源领域多头管理，分散无序。

但随着药物临床试验领域的国际合作日益紧密，人类遗传资源管理严重落后于国际通行规则与做法，制约了我国药物临床试验GCP建设。

甘荣兴举例，例如外方药企出资资助国内研究者发起的药物临床研究，所有的知识产权都归外方药企，而美欧国家的通行做法是根据实际贡献情况由研究者独享或与外方药企分享知识产权等。

随着人类遗传资源管理工作的不断推进，这一局面正在被改变。

“我觉得这些年人类资源管理工作的实施对新药研发临床试验相关人员理念更新起了重要的推动作用。”北京大学第三医院药物临床试验机构主任李海燕告诉科技日报记者。

她坦言，此前很多人并未意识到人类遗传资源管理在新药临床试验中的重要性。但近年来，随着人类遗传资源管理的不断推进，特别是去年10月份后，科技部组织了大规模的培训，大家对人类遗传资源的合理利用和保护意识越来越强。

“各研究单位的伦理委员会及相关临床试验管理机构在受试者的知情同意、合作单位的知识产权分享、样品出境等各方面都逐步建立了涉及人类遗传资源管理的相关规范。”李海燕说。

通过实施人类遗传资源行政许可管理工作，特别是建立“一纵一横一支撑”管理机制以来，政府各管理部门的权责更明确、流程更清楚、衔接更顺畅、监管更到位，不会出现重复多头管理的情况，申报单位对申报、批准和办理人类遗传资源出境的相关流程和手续更清晰，使人类遗传资源出境更顺畅。

甘荣兴具体阐述道，人类遗传资源管理的行政审批通过对国际合作开展药物临床试验过程中涉及人类遗传资源使用关键环节的审核，使国际合作项目执行不断规范，相关制度不断建立健全，知情同意和伦理审批比较规范，人类遗传资源更合理使用。这些审核环节包括知情同意书的完整性、受试者签署知情同意书，医学伦理委员会的组建、制度建设、规范审批，在知情同意书中明确和伦理批准的范围内合理使用人类遗传资源种类、数量和生物安全，中外合作双方权利义务和知识产权分享通过合作协议明确，申报单位有关人类遗传资源管理的相关管理制度，相关项目执行的材料完整、可溯源和归档等。

规范的人类遗传资源管理促进了我国临床药物试验GCP的建设。例如，北京大学第一附属医院通过参加23项国际多中心临床药物研究合作，不仅促进这些药物在我国的上市，而且在试验中积累了国外原研药临床研发的经验，改善了临床试验硬件条件，规范了操作，完善了管理体系，培养了团队，逐渐成为国内领先，具有国际水平的临床GCP基地。