俄罗斯7岁女孩合肥获新生

　　11月9日，在安徽医科大学第二附属医院血液科的病房内，7岁的俄罗斯小女孩罗娜笑容灿烂。4年前，3岁半的小罗娜被确诊患有急性B淋巴细胞白血病，经历多次治疗，却多次反复，走投无路的罗娜父母将生的希望寄托到合肥，不远万里飞到合肥接受CAR-T细胞治疗，令人欣喜的是，现在小罗娜体内白血病细胞得到了清除，且一直保持完全缓解状态。

　　 “洋娃娃”患病危及生命

　　罗娜长得像一个漂亮的“洋娃娃”，她的家在俄罗斯圣彼得堡市，2012年12月，年仅3岁半的罗娜因为发热、足部水肿被送到圣彼得堡医院，被确诊为急性B淋巴细胞白血病。在此后4年间，罗娜经过多次化疗、异基因造血干细胞移植、双向单克隆抗体治疗等多种方式，但效果并不理想，小罗娜的病情不仅反复发作了两次，骨髓中的白血病细胞也始终未能清除，而且毒副反应非常严重，已无法继续耐受俄罗斯现有的各种治疗手段。对于白血病患者，医学界一般认为，复发三次后治愈希望极其渺茫，小罗娜病情可能随时恶化，甚至危及生命。

　　走投无路之下，罗娜父亲接受医生的建议，开始通过网络搜索全球白血病医疗信息，陆续向各地白血病治疗或研究机构发出求助邮件，但都石沉大海，全无音讯。

　 　互联网求助合肥获新生

　　幸运的是，2016年4月，小罗娜的父亲在clinicaltrial.gov(美国临床试验数据库)上发现了中国安徽医科大学第二附属医院CAR-T临床研究注册信息，抱着最后一次尝试的心态，罗娜父亲向该项临床研究项目负责人——安徽医科大学第二附属医院血液内科主任医生翟志敏发邮件求助：请求将他的女儿罗娜加入CAR-T细胞治疗临床研究组。经过考虑，翟志敏决定接受救治罗娜的请求。

　　于是，罗娜一家踏上了中国求医之路，2016年5月30日，罗娜一家抵达合肥，在未名细胞公司工作人员与翻译的帮助下，很快入住安徽医科大学第二附属医院特诊病房，于6月4日首次抽血进行T细胞分离培养，并于6月18日、19日进行了两次CAR-T细胞回输。很快，奇迹发生了，短短15天她体内的白血病细胞就得到了清除，经外周血和骨髓进行细胞学检测，结果判定为完全缓解。小罗娜终于从病魔手中逃脱。

　　7月8日，小罗娜病情完全稳定，与家人启程回国，小罗娜原本苍白的脸也开始变得红润可爱。11月4日，小罗娜如约回到中国进行复查，经细胞学检测和MRD检测，均显示为完全缓解。短短15天，仅仅回输了两次CAR-T细胞，保持了145天完全缓解状态。

　 　合肥造“细胞导弹”威力显

　　让小罗娜起死回生的治疗技术便是合肥本土研发的细胞免疫治疗法。目前在合巢经开区，安徽未名细胞治疗有限公司便布局大健康产业，主打细胞免疫治疗。记者了解到，在国内市场，继基因测序之后，细胞免疫治疗概念被越来越多的人所接受，翟志敏介绍，与传统肿瘤治疗相比， CAR-T细胞治疗靶向性更强，毒副作用更低，并能提高患者的免疫力，抑制肿瘤的生长，适用于各个分期的肿瘤患者。“细胞治疗要先提取患者外周血(骨髓外的血液)中的T细胞，经过分离、转染、体外培养等高科技处理后，使其增殖并转化成为定向攻击癌细胞的杀伤性免疫细胞，就如同给T细胞装上了‘GPS导航’和‘作战装备’，然后再回输到病人体内，如‘细胞导弹’能精确‘点射’白血病细胞，而不会伤及正常细胞。”

　　“我们希望她明年2月再来一次，如果有必要就再做一次CAR-T。”翟志敏介绍，分子学缓解达到5年以上，就可能判定为“治愈”，也就是说小罗娜如果可以5年内不再复发，便可以被判定为治愈，目前还是完全缓解过程。

　 　延伸阅读

　　CAR-T细胞治疗法

　　什么样的癌症适合运用CAR-T细胞治疗法呢？安徽医科大学第二附属医院血液内科主任医生翟志敏介绍，目前CAR-T疗法尚处在临床试验阶段，对病情反复较为严重的急性B淋巴细胞白血病效果较好，但具体情况还要因人而异。

　　目前有100多例CAR-T细胞疗法的临床试验正在进行中，预计美国从明年开始将会允许此疗法正式投入使用。在安徽，已有17位患者在安医大二附院接受了CAR-T治疗，其中最小的4岁，最大的70岁，此外，未名细胞还与安徽省立医院等四十多家三甲医院开展CAR-T细胞治疗临床研究，在对复发/难治型B淋巴细胞白血病的治疗中，完全缓解率超过70%。